Leemos en FEDER la siguiente noticia que os reproducimos de forma \u00edntegra: <\/p>\n
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Fuente: Bio Innova. El pasado mi\u00e9rcoles 7 de abril tuvo lugar el Encuentro Virtual \u201cPosicionamiento de Espa\u00f1a en la actualizaci\u00f3n de la legislaci\u00f3n europea de Medicamentos Hu\u00e9rfanos\u201d, un foro de debate necesario y muy oportuno, ya que la Comisi\u00f3n Europea ha propuesto revisar la legislaci\u00f3n sobre enfermedades raras y estamos en la fase de inicio de los trabajos y debates para la implementaci\u00f3n de la nueva Estrategia Farmac\u00e9utica Europea.<\/p>\n
El encuentro, organizado por BioInnova Consulting, con el patrocinio de GW Pharmaceuticals, UCB y Biogen, cont\u00f3 con la apertura de la Secretaria de Estado de Sanidad, Silvia Calz\u00f3n, que destac\u00f3 la necesidad de \u201ctrabajar para alcanzar un equilibro entre las necesidades en materia de medicamentos hu\u00e9rfanos para abordar las enfermedades raras, con el inter\u00e9s de la industria farmac\u00e9utica para impulsar y profundizar en la b\u00fasqueda e investigaci\u00f3n de los nuevos tratamientos. Es una tarea dif\u00edcil, pero debemos ser capaces de dise\u00f1ar las f\u00f3rmulas para conseguirlo\u201d.<\/p>\n
Adem\u00e1s, tal y como asegur\u00f3 Calz\u00f3n, \u201caportaciones como las de esta jornada contribuir\u00e1n a identificar las debilidades de la legislaci\u00f3n actual de medicamentos hu\u00e9rfanos, identificar los problemas existentes y proponer posibles soluciones o alternativas de mejora\u201d.<\/p>\n
VISI\u00d3N INSTITUCIONAL<\/p>\n
Posteriormente, tuvieron lugar cuatro mesas de debate. Durante la primera mesa, la mesa redonda institucional, Dolors Montserrat, Eurodiputada y Portavoz del PP en el Parlamento Europeo, anunci\u00f3 que la nueva Estrategia Farmac\u00e9utica europea tiene como prioridad \u201cgenerar un marco regulatorio m\u00e1s estable y eficaz con un sistema de incentivos que permita el equilibro entre la innovaci\u00f3n, los beneficios de su acceso y la sostenibilidad de todos los sistemas de salud\u201d, as\u00ed como \u201creducir la burocracia de los procesos, sin renunciar a la evidencia cient\u00edfica, la calidad y la seguridad\u201d.<\/p>\n
A nivel nacional, Ana Prieto, Portavoz de Sanidad del Grupo Parlamentario Socialista en el Congreso de los Diputados, indic\u00f3 que en Espa\u00f1a se est\u00e1n haciendo muchos esfuerzos para impulsar la investigaci\u00f3n, el desarrollo y la comercializaci\u00f3n de medicamentos hu\u00e9rfanos, \u201cmejorando la regulaci\u00f3n para que estas terapias no se rijan por el sistema de precios de referencia en caso de que no exista ninguna alternativa terap\u00e9utica para ese paciente o la terapia tenga un valor a\u00f1adido diferencial\u201d.<\/p>\n
Seguidamente, el Subdirector General de Evaluaci\u00f3n y Fomento de la Investigaci\u00f3n del Instituto de Salud Carlos III (ISCIII), Crist\u00f3bal Belda, asegur\u00f3 que \u201cactualmente hay una gran financiaci\u00f3n orientada a las enfermedades raras y este hecho va a ir creciendo en los pr\u00f3ximos a\u00f1os\u201d, haciendo hincapi\u00e9 en \u201cla excelente calidad de la producci\u00f3n cient\u00edfica espa\u00f1ola, que se encuentra entre las diez primeras a nivel mundial\u201d.<\/p>\n
VISI\u00d3N M\u00c9DICO-SOCIAL<\/p>\n
Como primer experto de la mesa redonda social, Juan Carri\u00f3n, presidente de la Federaci\u00f3n Espa\u00f1ola de Enfermedades Raras (FEDER), record\u00f3 que, \u201cseg\u00fan EURORDIS, a d\u00eda de hoy s\u00f3lo el 5% de las m\u00e1s de 7.000 enfermedades raras que existen cuentan con tratamiento.<\/p>\n
Esta es la principal barrera de los pacientes que conviven con enfermedades raras, junto con el retraso diagn\u00f3stico\u201d. Frente a ello, insisti\u00f3 en la necesidad de \u201cgarantizar el acceso en condiciones de equidad tanto entre los pa\u00edses de la Uni\u00f3n Europa como entre las comunidades aut\u00f3nomas, as\u00ed como reducir los tiempos desde la autorizaci\u00f3n europea y la comercializaci\u00f3n en Espa\u00f1a\u201d.<\/p>\n
Aparte de incidir en la equidad en el acceso, Encarna Guill\u00e9n, presidenta de la Asociaci\u00f3n Espa\u00f1ola de Gen\u00e9tica Humana (AEGH), subray\u00f3 \u201cla importancia del diagn\u00f3stico de las enfermedades raras para acceder precozmente a los tratamientos disponibles; teniendo en cuenta que en torno al 80% de estas enfermedades son gen\u00e9ticas, la ausencia de la especialidad de Gen\u00e9tica Cl\u00ednica en Espa\u00f1a es una barrera importante a la que se enfrentan los pacientes en nuestro pa\u00eds, a diferencia del resto de Europa y es una cuesti\u00f3n prioritaria a resolver\u201d. El papel de los genetistas en la identificaci\u00f3n de potenciales dianas moleculares es fundamental. En relaci\u00f3n con la revisi\u00f3n de la reglamentaci\u00f3n europea destac\u00f3 la \u201cnecesidad de mejorar los incentivos regulatorios para redirigir la inversi\u00f3n hacia \u00e1reas con necesidades especialmente descubiertas y de reconocer e integrar a los pacientes como agentes legitimados dentro del proceso de desarrollo, evaluaci\u00f3n de resultados en salud y acceso a medicamentos hu\u00e9rfanos\u201d.<\/p>\n
Por otra parte, Mar\u00eda Jes\u00fas Sobrido, coordinadora del Grupo de Estudio de Neurogen\u00e9tica y Enfermedades Raras de la Sociedad Espa\u00f1ola de Neurolog\u00eda (SEN), destac\u00f3 que \u201cel primer factor limitante para el acceso de los pacientes a medicamentos hu\u00e9rfanos es no tener un diagn\u00f3stico\u201d,as\u00ed como las dificultades que se encuentran los profesionales a la hora de prescribir este tipo de medicamentos con \u201ctr\u00e1mites burocr\u00e1ticos tediosos, lentos y heterog\u00e9neos entre centros y comunidades\u201d.<\/p>\n
Aparte, la Dra. Sobrido hizo hincapi\u00e9 en la importancia de que profesionales sanitarios e investigadores \u201cayuden a los pacientes a involucrarse en el proceso de desarrollo y evaluaci\u00f3n de las terapias\u201d, y en la creciente contribuci\u00f3n de las sociedades cient\u00edficas, como la SEN, en la \u201cmejora de la situaci\u00f3n de los medicamentos hu\u00e9rfanos\u201d.<\/p>\n
VISI\u00d3N REGULATORIA<\/p>\n
Desde un punto de vista regulatorio, C\u00e9sar Hern\u00e1ndez, jefe del departamento de medicamentos de uso humano de la Agencia Espa\u00f1ola de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS), coment\u00f3 que aunque \u201cla legislaci\u00f3n de medicamentos hu\u00e9rfanos ha promovido la existencia de medicamentos para enfermedades raras\u201d, despu\u00e9s de m\u00e1s de 20 a\u00f1os de aplicaci\u00f3n, \u201ces necesario ajustarla para que siga cumpliendo sus objetivos con la mirada puesta en que cada vez m\u00e1s enfermedades raras que no tienen tratamiento cuenten con uno satisfactorio\u201d.<\/p>\n
VISI\u00d3N SECTORIAL<\/p>\n
Jorge Capapey, presidente de la Asociaci\u00f3n Espa\u00f1ola de Laboratorios de Medicamentos Hu\u00e9rfanos y Ultrahu\u00e9rfanos (AELMHU), intervino en mesa redonda sectorial asegurando que \u201clas compa\u00f1\u00edas que conforman AELMHU, est\u00e1n comprometidas con la investigaci\u00f3n de tratamientos para necesidades no cubiertas y la reclamaci\u00f3n a la administraci\u00f3n para que estas terapias puedan llegar lo antes posible a los pacientes\u201d, estando abiertas a \u201c todo tipo de acuerdos con la administraci\u00f3n\u201d para que este hecho sea una realidad. Asimismo, Capapey tambi\u00e9n destac\u00f3 que \u201cla inversi\u00f3n en medicamentos hu\u00e9rfanos no reconoce \u00fanicamente el esfuerzo realizado en la innovaci\u00f3n en esta \u00e1rea, sino que se reinvierte directamente en el desarrollo de tratamientos para una mayor\u00eda de enfermedades minoritarias que actualmente no tienen ninguna cura\u201d.<\/p>\n
Iciar Sanz, directora del departamento internacional de Farmaindustria, apunt\u00f3 a la \u201cnecesidad de contar con un ecosistema de investigaci\u00f3n biom\u00e9dica dotado de un sistema regulatorio estable, flexible y adaptativo que de apoyo a los medicamentos de nueva generaci\u00f3n as\u00ed como un r\u00e9gimen de propiedad industrial y de incentivos de 10 a\u00f1os de exclusividad comercial de primer nivel para poder responder a todas las enfermedades poco frecuentes sin excepciones\u201d.<\/p>\n
\u201cLos pacientes y sus m\u00e9dicos merecen tener acceso a medicamentos que sean eficaces y tengan evidencia cl\u00ednica\u201d, puso de manifiesto Cristina Bando, directora general de GW Pharmaceuticals Espa\u00f1a. \u201cLa industria farmac\u00e9utica juega un papel decisivo en el desarrollo de medicamentos que respondan a necesidades m\u00e9dicas no cubiertas mediante la inversi\u00f3n continua en investigaci\u00f3n\u00bb, apunt\u00f3 Bando.<\/p>\n
En el mismo sentido, Pau Ric\u00f3s, director general de la biofarmac\u00e9utica UCB Iberia, subray\u00f3 que \u201cdesarrollar medicamentos lleva impl\u00edcitos a\u00f1os de investigaci\u00f3n (entre 10-12)\u201d y que, en este contexto, \u201cpara la industria farmac\u00e9utica es esencial contar con un marco regulador estable ypredecible que estimule la investigaci\u00f3n y permita agilizar los procesos de evaluaci\u00f3n de los f\u00e1rmacos innovadores, m\u00e1xime si tenemos en cuenta que el 95% de las enfermedades raras a\u00fan no tiene tratamiento adecuado\u201d.<\/p>\n
Finalmente, F\u00e9lix Bengur\u00eda, Public Policy & Governmental Affairs Head de Biogen, concluy\u00f3 la jornada remarcando que \u201ces esencial continuar reforzando el entorno de enfermedades raras en la UE, construyendo sobre los logros alcanzados hasta la fecha, sosteniendo las inversiones necesarias para impulsar la inversi\u00f3n en \u00e1reas con grandes necesidades no cubiertas y apoyando el desarrollo continuado de innovaci\u00f3n donde ya existen tratamientos\u201d.<\/p>\n
Tiene disponible la grabaci\u00f3n del encuentro en la siguiente p\u00e1gina web: https:\/\/www.posicionandoespanammhh.es\/<\/a><\/p>\n \u00daltima actualizaci\u00f3n 08\/04\/2021<\/p>\n <\/p>\n