{"id":6234,"date":"2020-10-07T06:28:24","date_gmt":"2020-10-07T06:28:24","guid":{"rendered":"https:\/\/sindromecharge.es\/index.php\/2020\/10\/07\/investigan-nuevas-estrategias-de-terapia-para-la-enfermedad-de-huntington\/"},"modified":"2020-10-07T06:28:24","modified_gmt":"2020-10-07T06:28:24","slug":"investigan-nuevas-estrategias-de-terapia-para-la-enfermedad-de-huntington","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/sindromecharge.es\/index.php\/2020\/10\/07\/investigan-nuevas-estrategias-de-terapia-para-la-enfermedad-de-huntington\/","title":{"rendered":"Investigan nuevas estrategias de terapia para la enfermedad de Huntington"},"content":{"rendered":"<p>Leemos en FEDER la siguiente noticia que os reproducimos de forma \u00edntegra: <\/p>\n<p>Fuente: <a href=\"https:\/\/www.consalud.es\/pacientes\/investigan-estrategias-terapia-enfermedad-huntington-eh_86211_102.html\" target=\"_blank\" rel=\"noopener noreferrer\"><span style=\"text-decoration: underline\">Consalud.es<\/span><\/a> | Un equipo multidisciplinar de tres centros de investigaci\u00f3n de la Comunidad Valenciana trabaja en un proyecto del Centro de Investigaci\u00f3n Biom\u00e9dica en Red de Enfermedades Raras (CIBERER) para encontrar nuevas estrategias de terapia para la enfermedad de Huntington (EH). Los investigadores del Instituto de Investigaci\u00f3n Sanitaria La Fe (IISLaFe), Incliva e IBV-CSIC emplear\u00e1n anticuerpos de cam\u00e9lidos, la familia de mam\u00edferos a la que pertenecen los camellos, los dromedarios y las llamas entre otros, para dirigir dominios de prote\u00ednas marcadoras hacia la huntingtina mutante, la mol\u00e9cula responsable de la neurodegeneraci\u00f3n en los pacientes de la EH, para su destrucci\u00f3n y, por lo tanto, la desaparici\u00f3n de la toxicidad que provoca la degeneraci\u00f3n neurol\u00f3gica.<\/p>\n<p>El equipo est\u00e1 coordinado por el doctor Rafael V\u00e1zquez, del Instituto de Investigaci\u00f3n Sanitaria La Fe-CIBERER, la doctora Pilar Gonz\u00e1lez, de Incliva-CIBERER, y el doctor Jos\u00e9 Luis Ll\u00e1cer, del Instituto de Biomedicina de Valencia (CSIC-CIBERER), como investigadores principales. Este proyecto se desarrolla con una ayuda de la Convocatoria de Acciones Cooperativa y Complementarias Intramurales (ACCI) del CIBERER con una dotaci\u00f3n de 50.000\u20ac.<\/p>\n<p>&nbsp;<\/p>\n<h3>PRUEBA DE CONCEPTO CON TERAPIA G\u00c9NICA<\/h3>\n<p>Durante a\u00f1o y medio, el equipo investigador llevar\u00e1 a cabo una prueba de concepto muy disruptiva para validar una estrategia de terapia g\u00e9nica con nanoanticuerpos como terapia para la enfermedad de Huntington.<\/p>\n<p>La enfermedad de Huntington es una enfermedad hereditaria neurodegenerativa que se caracteriza por los movimientos involuntarios de las extremidades, alteraciones psiqui\u00e1tricas y demencia. Es una enfermedad minoritaria que afecta alrededor de 1 de cada 10.000 personas en la Comunitat Valenciana y no tiene cura. El gen de la huntingtina es una prote\u00edna cuya funci\u00f3n no est\u00e1 completamente resuelta, pero que es esencial para la vida. Sin embargo, cuando la huntingtina est\u00e1 mutada adquiere propiedades t\u00f3xicas que hacen que las neuronas del c\u00f3rtex y el n\u00facleo estriado del cerebro de los pacientes de la EH no funcionen bien, y eventualmente degeneren.<\/p>\n<p>El objetivo del equipo investigador es sintetizar nanoanticuerpos contra la huntingtina mutante, a los que les acoplar\u00e1n dominios de prote\u00ednas que marcar\u00e1n esta mol\u00e9cula t\u00f3xica para su destrucci\u00f3n y, por lo tanto, la desaparici\u00f3n de la toxicidad que provoca la degeneraci\u00f3n neurol\u00f3gica. Los nanoanticuerpos, o nanobodies son un tipo de anticuerpos derivados de los cam\u00e9lidos, mucho m\u00e1s peque\u00f1os que los anticuerpos habituales y con eficacia suficiente para detectar un ant\u00edgeno. Por su parte, los ant\u00edgenos son peque\u00f1os fragmentos de una mol\u00e9cula, generalmente una prote\u00edna de un agente invasor, como puede ser un virus, una bacteria o, en este caso, la huntingtina mutante. Los anticuerpos reconocen estos ant\u00edgenos y disparan una respuesta inmunitaria que hace que las defensas sean capaces de destruir este agente. Aunque en este proyecto, simplemente se emplear\u00e1n estos nanobodies como vector marcador y el sistema inmune de los pacientes no entrar\u00e1 en juego. Los nanoanticuerpos son alrededor de diez veces menores que los anticuerpos del resto de mam\u00edferos no cam\u00e9lidos y son especialmente relevantes porque pueden ser empleados como f\u00e1rmacos y ser capaces de penetrar mejor entre las c\u00e9lulas de un tejido. Adem\u00e1s, son muy simples y f\u00e1ciles de manipular mediante ingenier\u00eda gen\u00e9tica.<\/p>\n<p>Si esta estrategia resulta exitosa, el pr\u00f3ximo paso consistir\u00e1 en buscar fuentes de financiaci\u00f3n adicionales para realizar las pruebas in vivo en gusanos nematodos Caenorhabditis elegans y en ratones modelo de la EH. Esto permitir\u00e1 validar esta estrategia para llevar a cabo, en un futuro, un ensayo cl\u00ednico empleando esta terapia gen\u00e9tica.<\/p>\n<p>\u00daltima actualizaci\u00f3n: 07\/10\/2020.<\/p>\n<p>&nbsp;<\/p>\n<p>&nbsp;<\/p>\n<p>&nbsp;<\/p>\n<p>&nbsp;<\/p>\n<p>&nbsp;<\/p>\n<p>&nbsp;<\/p>\n<p>Fuente: FEDER <a href=\"https:\/\/enfermedades-raras.org\/index.php\/actualidad\/noticias-eventos\/2-feder\/14359-investigan-nuevas-estrategias-de-terapia-para-la-enfermedad-de-huntington\" target=\"_blank\" rel=\"noopener noreferrer\">Investigan nuevas estrategias de terapia para la enfermedad de Huntington<\/a><\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Leemos en FEDER la siguiente noticia que os reproducimos de forma \u00edntegra: Fuente: Consalud.es | Un equipo multidisciplinar de tres centros de investigaci\u00f3n de la Comunidad Valenciana trabaja en un proyecto del Centro de Investigaci\u00f3n Biom\u00e9dica en Red de Enfermedades Raras (CIBERER) para encontrar nuevas estrategias de terapia para la enfermedad de Huntington (EH). 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