Leemos en FEDER la siguiente noticia que os reproducimos de forma \u00edntegra: <\/p>\n
Fuente: ELA Andaluc\u00eda. La Comisi\u00f3n Europea ha concedido la designaci\u00f3n de f\u00e1rmaco hu\u00e9rfano a ILB , el tratamiento en investigaci\u00f3n del laboratorio Tikomed para la esclerosis lateral amiotr\u00f3fica (ELA).<\/p>\n
En la UE, esta designaci\u00f3n se basa en una opini\u00f3n positiva emitida por el Comit\u00e9 de Medicamentos Hu\u00e9rfanos (COMP), un \u00f3rgano de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA). Para calificar el estado de medicamento hu\u00e9rfano, un medicamento en investigaci\u00f3n debe tener como objetivo tratar una afecci\u00f3n grave que afecta a menos de cinco de cada 10.000 personas en la UE, y tener suficientes datos preliminares para respaldar una posible eficacia.<\/p>\n
ILB es una mol\u00e9cula pleiotr\u00f3pica, es decir, se cree que tiene m\u00faltiples efectos en el cuerpo. Su componente activo, una forma patentada de sulfato de dextrano, se dirige a m\u00faltiples v\u00edas que est\u00e1n involucradas en la p\u00e9rdida de funci\u00f3n y muerte de neuronas, que es caracter\u00edstica de la ELA y otras enfermedades neurol\u00f3gicas. Se administra mediante una inyecci\u00f3n subcut\u00e1nea (debajo de la piel).<\/p>\n
ILB se est\u00e1 evaluando actualmente en un ensayo cl\u00ednico de fase 2 (NCT03705390) que se est\u00e1 llevando a cabo en el Hospital Universitario de Birmingham en el Reino Unido. Este estudio de seguridad y tolerabilidad est\u00e1 probando inyecciones semanales de ILB a 2 mg\/kg durante un m\u00e1ximo de 48 semanas.<\/p>\n
El ILB se prob\u00f3 en un ensayo de fase 2 anterior ( NCT03613571 ) en el Hospital Universitario Sahlgrenska en Suecia, pero el estudio se detuvo temprano porque solo inscribi\u00f3 a 13 de los 15 pacientes previstos con ELA. Aunque no se plantearon problemas de seguridad en los tratados; se detuvo porque la lentitud de la inscripci\u00f3n estaba afectando los plazos establecidos para el desarrollo del tratamiento.<\/p>\n
\u00daltima actualizaci\u00f3n 07\/09\/2020<\/p>\n<\/p>\n