Leemos en FEDER la siguiente noticia que os reproducimos de forma \u00edntegra: <\/p>\n
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El Centro de Investigaci\u00f3n Biom\u00e9dica en Red de Enfermedades Raras (CIBERER) y la Agencia Espa\u00f1ola de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS) han editado una gu\u00eda que explica a los investigadores de una manera sencilla c\u00f3mo desarrollar medicamentos hu\u00e9rfanos para enfermedades raras.<\/p>\n
La publicaci\u00f3n de esta gu\u00eda se enmarca en los actos previos al D\u00eda Mundial de las Enfermedades Raras, que se celebra el pr\u00f3ximo 28 de febrero y que este a\u00f1o reivindica la necesidad de la investigaci\u00f3n.<\/p>\n
Los medicamentos hu\u00e9rfanos son aquellos que est\u00e1n destinados a tratar las enfermedades raras (que afectan a menos de 5 de cada 10.000 habitantes), no resultan atractivos a los patrocinadores en muchas ocasiones por su escasa rentabilidad y precisan por ello apoyo adicional para su desarrollo.<\/p>\n
La gu\u00eda, que est\u00e1 disponible gratuitamente en este enlace<\/a>, expone de manera clara y resumida todos los requisitos que debe cumplir una terapia para que pueda ser designada como medicamento hu\u00e9rfano, los pasos a seguir para conseguir esta designaci\u00f3n y tambi\u00e9n todo lo que se debe hacer desde ese momento para el desarrollo cl\u00ednico del medicamento, incluidos los ensayos cl\u00ednicos y la obtenci\u00f3n de financiaci\u00f3n, con objeto de que el medicamento finalmente acabe estando a disposici\u00f3n del paciente.<\/p>\n La designaci\u00f3n como medicamento hu\u00e9rfano por parte de la Agencia Europea del Medicamento (EMA en sus siglas en ingl\u00e9s) tiene ventajas como la de recibir una autorizaci\u00f3n de comercializaci\u00f3n exclusiva durante 10 a\u00f1os, disponer de protocolos de asistencia y consejo cient\u00edfico gratuitos o con un coste reducido, y la exenci\u00f3n de pagos para la designaci\u00f3n. Adem\u00e1s, las entidades que desarrollan medicamentos hu\u00e9rfanos tienen acceso a subvenciones espec\u00edficas de la UE y de los programas de los estados miembros.<\/p>\n Esta Gu\u00eda r\u00e1pida para investigadores sobre el desarrollo de medicamentos hu\u00e9rfanos para enfermedades raras, ha sido escrita por Antonio Bl\u00e1zquez (AEMPS), Beatriz G\u00f3mez y Juan Luque (CIBERER) y ha contado con la colaboraci\u00f3n de la Plataforma de Malalties Minorit\u00e0ries.<\/p>\n Ante el desconocimiento que tienen muchos investigadores sobre los pasos a seguir en el proceso de desarrollo de medicamentos hu\u00e9rfanos, el prop\u00f3sito de los autores ha sido el de ofrecerles una explicaci\u00f3n sencilla para que puedan planificar y entender mejor los retos a los que se van a enfrentar.<\/p>\n \u00abEsta gu\u00eda surge como respuesta a la prioridad que supone la promoci\u00f3n y el desarrollo de medicamentos hu\u00e9rfanos tanto a nivel europeo como nacional\u00bb, se\u00f1alan sus autores.<\/p>\n \u00abLa gu\u00eda -contin\u00faan- pretende desmitificar la complejidad del proceso y animar a los investigadores a dar los pasos de forma progresiva, contando con acompa\u00f1amiento en el proceso, ya sea del CIBERER, en caso de pertenecer este centro, o de estructuras espec\u00edficas de asesoramiento cient\u00edfico disponibles en las distintas agencias, como es el caso de la EMA o la AEMPS\u00bb.<\/p>\n El CIBERER, promotor de 6 medicamentos hu\u00e9rfanos<\/p>\n En sinton\u00eda con las pol\u00edticas cient\u00edficas internacionales en materia de enfermedades raras, el CIBERER trabaja para en el desarrollo de nuevas estrategias terap\u00e9uticas. Una de las perspectivas desde las que aborda este objetivo es con su participaci\u00f3n directamente como promotor de medicamentos hu\u00e9rfanos.<\/p>\n CIBERER ha promovido ya 6 medicamentos designados como hu\u00e9rfanos por la Agencia Europea del Medicamento (EMA), 3 de los cuales tambi\u00e9n han sido designados como tales por la agencia americana (FDA).<\/p>\n Tres de estos medicamentos corresponden a terapia g\u00e9nica y los otros tres son reposicionamientos, es decir, f\u00e1rmacos que ya se utilizan para otras patolog\u00edas que est\u00e1n siendo evaluados para su uso en alguna enfermedad rara.<\/p>\n Los 6 medicamentos hu\u00e9rfanos promovidos por el CIBERER son:<\/p>\n – Vector lentiviral conteniendo el gen de la anemia de Fanconi A (FANCA) para el tratamiento de esta enfermedad. Lidera Juan A. Bueren, investigador de CIBERER-CIEMAT. Este f\u00e1rmaco ha sido designado medicamento hu\u00e9rfano tanto por la EMA como por la FDA.<\/p>\n – Vector lentiviral conteniendo el gen piruvato quinasa de h\u00edgado y eritroide (PKLR) para el tratamiento de la deficiencia en piruvato quinasa. Lidera Jos\u00e9 Carlos Segovia, investigador del CIBERER-CIEMAT. Designado tambi\u00e9n tanto por la EMA como por la FDA.<\/p>\n – Utilizaci\u00f3n de c\u00e9lulas madre hematopoy\u00e9ticas modificadas con un vector lentiviral que contiene el gen CD18 (ITGB2) para tratar la deficiencia de adhesi\u00f3n leucocitaria tipo I. Lidera Juan A. Bueren. Designado tambi\u00e9n por la EMA y la FDA.<\/p>\n – Utilizaci\u00f3n del Temsirolimus para la adrenoleucodistrofia. Lideran Aurora Pujol (CIBERER-IDIBELL) y Erwin Knecht (CIBERER-CIPF). Designado por la EMA.<\/p>\n – Utilizaci\u00f3n del Ubiquinol para el s\u00edndrome de deficiencia primaria de coenzima Q10. Lideran Pl\u00e1cido Navas (CIBERER-UPO) y Rafael Artuch (CIBERER-HSJD). Designado por la EMA.<\/p>\n – Utilizaci\u00f3n de la Metformina para la enfermedad de Lafora. Lideran Pascual Sanz (CIBERER-IBV\/CSIC) y Jos\u00e9 Serratosa (CIBERER-FJD). Designado por la EMA.<\/p>\n La designaci\u00f3n como medicamento hu\u00e9rfano solo asegura que la investigaci\u00f3n desarrollada hasta el momento tiene evidencia cient\u00edfica suficiente de que se pueden llegar a obtener resultados satisfactorios en un futuro.<\/p>\n Una vez concluido el proceso de designaci\u00f3n, se abre un largo camino de b\u00fasqueda de fuentes de financiaci\u00f3n y de desarrollo de ensayos cl\u00ednicos hasta obtener la autorizaci\u00f3n de comercializaci\u00f3n por parte de las agencias reguladoras.<\/p>\n \u00abEl paso desde la designaci\u00f3n hasta el acceso por el paciente requiere una elevada inversi\u00f3n que hace que el n\u00famero de medicamentos hu\u00e9rfanos finalmente autorizados no sea proporcional al n\u00famero de medicamentos hu\u00e9rfanos inicialmente designados. Es fundamental apoyar a los investigadores para poner en valor sus proyectos\u00bb, reivindica Pablo Lapunzina, director cient\u00edfico del CIBERER.<\/p>\n Sobre CIBERER<\/p>\n El Centro de Investigaci\u00f3n Biom\u00e9dica en Red (CIBER) es un consorcio dependiente del Instituto de Salud Carlos III (Ministerio de Econom\u00eda, Industria y Competitividad) cofinanciado con Fondos FEDER. El CIBER en su \u00c1rea Tem\u00e1tica de Enfermedades Raras (CIBERER) es el centro de referencia en Espa\u00f1a en investigaci\u00f3n sobre enfermedades raras. Su principal objetivo es coordinar y favorecer la investigaci\u00f3n b\u00e1sica, cl\u00ednica y epidemiol\u00f3gica, as\u00ed como potenciar que la investigaci\u00f3n que se desarrolla en los laboratorios llegue al paciente, y d\u00e9 respuestas cient\u00edficas a las preguntas nacidas de la interacci\u00f3n entre m\u00e9dicos y enfermos. El CIBERER se compone de un equipo humano de m\u00e1s de 700 profesionales e integra a 62 grupos de investigaci\u00f3n. Adem\u00e1s, cuenta con 20 grupos cl\u00ednicos vinculados.<\/p>\n Sobre la AEMPS<\/p>\n La AEMPS, como agencia estatal adscrita al Ministerio de Sanidad, Servicios Sociales e Igualdad, es responsable de garantizar a la sociedad, desde la perspectiva de servicio p\u00fablico, la calidad, seguridad, eficacia y correcta informaci\u00f3n de los medicamentos y productos sanitarios, desde su investigaci\u00f3n hasta su utilizaci\u00f3n, en inter\u00e9s de la protecci\u00f3n y promoci\u00f3n de la salud de las personas, de la sanidad animal y el medio ambiente.<\/p>\n Para que un medicamento sea autorizado tiene que pasar por varias etapas de investigaci\u00f3n que tienen como objetivo demostrar la calidad, eficacia y seguridad del medicamento. Las fases de la investigaci\u00f3n con medicamentos abarcan la investigaci\u00f3n b\u00e1sica, los ensayos precl\u00ednicos, y los ensayos cl\u00ednicos en humanos y animales. Cualquier ensayo cl\u00ednico tiene que ser autorizado por la AEMPS antes de su realizaci\u00f3n.<\/p>\n M\u00e1s informaci\u00f3n<\/p>\n Miquel Calvet. Departamento de comunicaci\u00f3n CIBER <\/p>\n
625 67 68 81 \/ miquel.calvet@ciberisciii.es<\/a><\/p>\n