{"id":11283,"date":"2025-07-02T09:54:01","date_gmt":"2025-07-02T09:54:01","guid":{"rendered":"https:\/\/sindromecharge.es\/index.php\/2025\/07\/02\/terapia-genetica-terapia-genetica-logra-que-diez-ninos-jovenes-recuperen-audicion\/"},"modified":"2025-07-02T09:54:01","modified_gmt":"2025-07-02T09:54:01","slug":"terapia-genetica-terapia-genetica-logra-que-diez-ninos-jovenes-recuperen-audicion","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/sindromecharge.es\/index.php\/2025\/07\/02\/terapia-genetica-terapia-genetica-logra-que-diez-ninos-jovenes-recuperen-audicion\/","title":{"rendered":"La terapia gen\u00e9tica consigue devolver la audici\u00f3n a diez j\u00f3venes inyect\u00e1ndoles un virus sint\u00e9tico en el o\u00eddo"},"content":{"rendered":"

Leemos en Discapacidad la siguiente noticia que os reproducimos de forma \u00edntegra: <\/p>\n

\n

La terapia g\u00e9nica sigue dando frutos en su objetivo de devolver la capacidad de o\u00edr a personas que nacieron sin ella o padecen una discapacidad auditiva grave. Un estudio recogido este mi\u00e9rcoles en Nature Medicine <\/i>explica c\u00f3mo diez menores de 24 a\u00f1os<\/b> han salido de la sordera gracias a este tratamiento.<\/p>\n

El avance da un paso m\u00e1s respecto a los resultados de un ensayo recogido en esta misma revista cient\u00edfica hace un a\u00f1o, en el que se dio cuenta de que cinco ni\u00f1os con sordera hereditaria <\/b>hab\u00edan recuperado la audici\u00f3n en ambos o\u00eddos gracias a la terapia g\u00e9nica. En este caso, el estudio se amplia a adolescentes y j\u00f3venes con resultado exitoso.<\/p>\n

Aquellos cinco ni\u00f1os chinos, como los diez menores chinos del estudio conocido ahora, padec\u00edan una forma gen\u00e9tica de sordera o discapacidad auditiva grave <\/b>causada por mutaciones en el gen OTOF. Estas mutaciones provocan una deficiencia de la prote\u00edna otoferlina, que desempe\u00f1a un papel fundamental en la transmisi\u00f3n de las se\u00f1ales auditivas del o\u00eddo al cerebro.<\/p>\n

La terapia g\u00e9nica consisti\u00f3 en una inyecci\u00f3n \u00fanica en el o\u00eddo de un virus sint\u00e9tico <\/b>que conten\u00eda una versi\u00f3n del gen OTOF sin esa mutaci\u00f3n disfuncional.<\/p>\n

El efecto de la terapia g\u00e9nica fue r\u00e1pido y la mayor\u00eda de los 10 pacientes (de entre 1 y 24 a\u00f1os procedentes de cinco hospitales de China) recuperaron parte de la audici\u00f3n un mes<\/b> despu\u00e9s de la inyecci\u00f3n, con buena tolerancia al tratamiento.<\/p>\n

La reacci\u00f3n adversa m\u00e1s com\u00fan fue una reducci\u00f3n del n\u00famero de neutr\u00f3filos, un tipo de gl\u00f3bulos blancos<\/b>, pero no hubo mayores contraindicaciones en el periodo de seguimiento de 6 a 12 meses posteriores a la inyecci\u00f3n.<\/p>\n

Un seguimiento de seis meses mostr\u00f3 una mejora considerable de la audici\u00f3n en todos los participantes, con una mejora del volumen medio del sonido perceptible de 106 decibelios a 52.<\/a><\/b><\/p>\n

Mejores resultados en ni\u00f1os<\/h2>\n

Los pacientes m\u00e1s j\u00f3venes, especialmente los de entre cinco y ocho a\u00f1os<\/b>, respondieron mejor al tratamiento. Una de las participantes, una ni\u00f1a de siete a\u00f1os, recuper\u00f3 r\u00e1pidamente casi toda su audici\u00f3n y cuatro meses despu\u00e9s ya pod\u00eda mantener conversaciones cotidianas con su madre. La terapia tambi\u00e9n result\u00f3 eficaz en los pacientes que se acercaban a los 24 a\u00f1os.<\/p>\n

\u00abEnsayos previos m\u00e1s peque\u00f1os realizados previamente en China ya hab\u00edan mostrado resultados positivos en ni\u00f1os. Esta es la primera vez que esta terapia se prueba, con resultados satisfactorios, en adolescentes y adultos<\/b>\u00ab, afirma uno de los autores, Maoli Duan, investigador del Instituto Karolinska de Suecia, en un comunicado del centro. Duan y su equipo har\u00e1n un seguimiento a los diez participantes para ver si la recuperaci\u00f3n de la audici\u00f3n se mantiene en el tiempo.<\/p>\n

Ya estamos ampliando nuestro trabajo a otros genes m\u00e1s comunes que causan sordera<\/h1>\n

\u00abLa terapia gen\u00e9tica frente a la mutaci\u00f3n del gen OTOF es solo el principio. Ya estamos ampliando nuestro trabajo a otros genes m\u00e1s comunes que causan sordera, como el GJB2 y el TMC1, y los resultados que estamos viendo, en ensayos con animales, son prometedores.<\/b> Estamos seguros de que los pacientes con diferentes tipos de sordera gen\u00e9tica dispondr\u00e1n de un tratamiento en un futuro cercano\u00bb, se\u00f1ala el investigador cl\u00ednico.<\/p>\n

El estudio se ha llevado a cabo en colaboraci\u00f3n con varias instituciones, entre ellas el Hospital Zhongda de la Universidad del Sudeste de China, y ha sido financiado por la empresa que ha desarrollado la terapia gen\u00e9tica y emplea a algunos de los investigadores de esta investigaci\u00f3n, Otovia Therapeutics.<\/p>\n

M\u00e1s de 430 millones de personas en el mundo padecen p\u00e9rdida de audici\u00f3n discapacitante<\/b>, y de ellas, 26 millones sufren sordera cong\u00e9nita. En el caso de los ni\u00f1os, hasta el 60% de los casos de falta de audici\u00f3n est\u00e1 causada por factores gen\u00e9ticos. <\/p>\n<\/div>\n

Fuente: Discapacidad https:\/\/www.20minutos.es\/noticia\/5727525\/0\/terapia-genetica-terapia-genetica-logra-que-diez-ninos-jovenes-recuperen-audicion\/<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

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