{"id":11150,"date":"2025-05-23T06:19:45","date_gmt":"2025-05-23T06:19:45","guid":{"rendered":"https:\/\/sindromecharge.es\/index.php\/2025\/05\/23\/sanidad-aprueba-financiacion-primer-tratamiento-dirigido-una-causa-genetica-ela\/"},"modified":"2025-05-23T06:19:45","modified_gmt":"2025-05-23T06:19:45","slug":"sanidad-aprueba-financiacion-primer-tratamiento-dirigido-una-causa-genetica-ela","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/sindromecharge.es\/index.php\/2025\/05\/23\/sanidad-aprueba-financiacion-primer-tratamiento-dirigido-una-causa-genetica-ela\/","title":{"rendered":"Sanidad aprueba la financiaci\u00f3n del primer tratamiento dirigido a una causa gen\u00e9tica de ELA, que supone el 2% de los afectados"},"content":{"rendered":"

Leemos en Discapacidad la siguiente noticia que os reproducimos de forma \u00edntegra: <\/p>\n

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El Ministerio de Sanidad, a trav\u00e9s de la Comisi\u00f3n Interministerial de Precios de los Medicamentos (CIPM), aprob\u00f3 este jueves la financiaci\u00f3n de Tofersen<\/b>, un tratamiento innovador para la esclerosis lateral amiotr\u00f3fica (ELA)<\/a>, comercializado bajo el nombre de Qalsody.<\/p>\n

Con esta decisi\u00f3n, \u00abEspa\u00f1a se sit\u00faa entre los primeros pa\u00edses europeos en incorporar esta terapia al sistema p\u00fablico de salud\u00bb, destac\u00f3 el Ministerio en un comunicado.<\/p>\n

Tofersen es el primer f\u00e1rmaco aprobado en la Uni\u00f3n Europea que act\u00faa directamente sobre una causa gen\u00e9tica conocida de ELA: las mutaciones en el gen SOD1<\/b>. Estas mutaciones son responsables de una forma hereditaria de la enfermedad, que afecta aproximadamente al 2% de los pacientes diagnosticados<\/b>. \u00abEsta alteraci\u00f3n gen\u00e9tica provoca la acumulaci\u00f3n an\u00f3mala de una prote\u00edna t\u00f3xica que da\u00f1a las neuronas motoras, c\u00e9lulas esenciales para el control del movimiento muscular\u00bb. Lo que hace este f\u00e1rmaco es reducir la producci\u00f3n e esa prote\u00edna mediante un mecanismo de \u00absilenciamiento g\u00e9nico\u00bb, lo que permite preservar la funci\u00f3n neuronal y ralentizar la progresi\u00f3n de la enfermedad.<\/p>\n

Tofersen representa una de las primeras terapias dirigidas a una causa gen\u00e9tica espec\u00edfica de ELA, marcando un hito en el abordaje personalizado de esta patolog\u00eda neurodegenerativa<\/b>, destacaron desde Sanidad.<\/p>\n

El medicamento fue autorizado por la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) en mayo de 2024 bajo \u00abcircunstancias excepcionales\u00bb<\/b>, dado que se trata de una enfermedad rara y los datos cl\u00ednicos disponibles son limitados. Tofersen cuenta tambi\u00e9n con la designaci\u00f3n de medicamento hu\u00e9rfano, lo que reconoce su valor terap\u00e9utico en condiciones de alta necesidad m\u00e9dica no cubierta. La Agencia Europea de Medicamentos revisar\u00e1 anualmente la informaci\u00f3n nueva del medicamento que pueda estar disponible y la ficha t\u00e9cnica del mismo se actualizar\u00e1 cuando sea necesario.<\/p>\n

La Agencia Espa\u00f1ola del Medicamento y Productos Sanitarios (Aemps) public\u00f3 el 19 de mayo de 2025 el informe de posicionamiento terap\u00e9utico para este medicamento en el que se considera Tofersen como una opci\u00f3n terap\u00e9utica para el tratamiento de adultos con esclerosis lateral amiotr\u00f3fica (ELA). \u00abLa confirmaci\u00f3n formal de beneficio cl\u00ednico requerir\u00e1 de los datos adicionales de eficacia y seguridad<\/b> maduros y de la reevaluaci\u00f3n anual de la evidencia que se vaya generando\u00bb, detall\u00f3 el Ministerio que dirige M\u00f3nica Garc\u00eda.<\/p>\n<\/div>\n

Fuente: Discapacidad https:\/\/www.20minutos.es\/noticia\/5714962\/0\/sanidad-aprueba-financiacion-primer-tratamiento-dirigido-una-causa-genetica-ela\/<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

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