{"id":10430,"date":"2024-10-09T05:23:38","date_gmt":"2024-10-09T05:23:38","guid":{"rendered":"https:\/\/sindromecharge.es\/index.php\/2024\/10\/09\/asi-es-nuevo-medicamento-que-ayudar-crecer-los-ninos-con-acondroplasia\/"},"modified":"2024-10-09T05:23:38","modified_gmt":"2024-10-09T05:23:38","slug":"asi-es-nuevo-medicamento-que-ayudar-crecer-los-ninos-con-acondroplasia","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/sindromecharge.es\/index.php\/2024\/10\/09\/asi-es-nuevo-medicamento-que-ayudar-crecer-los-ninos-con-acondroplasia\/","title":{"rendered":"As\u00ed es el medicamento que ayuda a los ni\u00f1os con acondroplasia: \u00abAdem\u00e1s de crecer, mejora su salud mental y su autoestima\u00bb"},"content":{"rendered":"

Leemos en Discapacidad la siguiente noticia que os reproducimos de forma \u00edntegra: <\/p>\n

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Hace dos a\u00f1os se produjo un gran hito para las personas con acondroplasia<\/b>, pues se aprob\u00f3 en Espa\u00f1a el primer medicamento para la acondroplasia, VOXZOGO. Se trata de un f\u00e1rmaco me mejora la tasa de crecimiento<\/b> de los ni\u00f1os con esta condici\u00f3n que se aprob\u00f3 primero para los menores de dos a\u00f1os y desde el a\u00f1o pasado para ni\u00f1os desde los cuatro meses.<\/p>\n

A este gran hito, podr\u00eda sumarse en los pr\u00f3ximos a\u00f1os otro m\u00e1s, pues acaban de presentarse los resultados de un nuevo f\u00e1rmaco<\/b> que, adem\u00e1s de poder mejorar los resultados en cuanto a crecimiento, tiene una forma de administraci\u00f3n, m\u00e1s llevadera para ni\u00f1os peque\u00f1os, pues reducir\u00eda las inyecciones a una a la semana<\/b> en lugar de una al d\u00eda.<\/p>\n

El f\u00e1rmaco es cuesti\u00f3n es ApproaCH de TransCon\u2122 CNP (navepegritida)<\/b>, que acaba de presentar los resultados de su ensayo pivotal, con el aseguran haber alcanzado el objetivo primario, \u00abha demostrando una tasa de crecimiento anual superior al placebo en ni\u00f1os con acondroplasia, muestra un resultado positivo en el crecimiento lineal <\/b>de estos ni\u00f1os con un perfil de seguridad favorables, con pocos efectos secundarios o reacciones en la zona de la inyecci\u00f3n\u00bb, explica Ver\u00f3nica D\u00edaz, directora del Departamento M\u00e9dico de Ascendis Pharma Iberia<\/p>\n

Ver\u00f3nica aclara que el principio activo es el mismo<\/b> que el del anterior medicamento, un prof\u00e1rmaco experimental del p\u00e9ptido natriur\u00e9tico de tipo C (CNP)<\/b>, pero su tecnolog\u00eda es distinta, \u00abtiene la navepegritida como principio activo y utiliza la tecnolog\u00eda TransCon de Ascendis que es, a grandes rasgos, una tecnolog\u00eda que consta de un transportador, un conector y cualquier f\u00e1rmaco que quieras aplicar. En este caso el f\u00e1rmaco es un p\u00e9ptido, el CNP, que tiene un rol importante en la acondroplasia. Esta tecnolog\u00eda libera el f\u00e1rmaco de una manera predecible y sostenid<\/b>a, lo que permite aplicarlo el f\u00e1rmaco, en este caso, una vez a la semana, con lo cual facilita mucho la administraci\u00f3n en ni\u00f1os peque\u00f1os, como es el caso\u00bb.<\/p>\n

Este f\u00e1rmaco, seg\u00fan este estudio, probado en personas de entre 2 y 11 a\u00f1os, permite que estos ni\u00f1os de entre 2 y 5 a\u00f1os crezcan, de media 1,57 cent\u00edmetros m\u00e1s al a\u00f1o <\/b>que los ni\u00f1os que no toman el f\u00e1rmaco, y que lo hagan 1,78 m\u00e1s de media los ni\u00f1os de entre 5 y 11, \u00aben algunos casos incluso alcanzan la misma estatura que si no tuviera acondroplasia\u00bb, afirma Ver\u00f3nica D\u00edaz.<\/p>\n

Este f\u00e1rmaco, adem\u00e1s de reducir las tasas de discapacidad, mejora la salud mental y la calidad de vida de estos ni\u00f1os y sus familias<\/h1>\n

Adem\u00e1s, seg\u00fan los resultados de este ensayo cl\u00ednico, el uso de este f\u00e1rmaco no solo influye en la estatura, sino que afecta de manera muy positiva en la calidad de vida de los ni\u00f1os y sus familias<\/b>, \u00abeste f\u00e1rmaco, reducir\u00eda las tasas de discapacidad<\/a> <\/b>y mejorar\u00eda la salud mental<\/a>, la autoestima y la calidad de vida general de estos ni\u00f1os, con la comodidad de una administraci\u00f3n semanal\u00bb, a\u00f1ade.<\/p>\n

Cabe recordar que la acondroplasia no solo afecta a la estatura<\/b>, sino que puede causar tambi\u00e9n una serie de complicaciones m\u00e9dicas<\/b> (como apnea, otitis, hipoacusia\u2026) y quir\u00fargicas que condicionan la vida de la persona. Por ejemplo, m\u00e1s del 70% tiene que someterse a alguna cirug\u00eda a lo largo de su vida por esta causa y casi tres cuartas partes padecer\u00e1n lumbalgia cr\u00f3nica o neuropat\u00eda espinal compresiva con diversos grados de discapacidad y dolor. Adem\u00e1s, hasta un 60% de las personas con acondroplasia tendr\u00e1n problemas de autoestima<\/b> que repercuten de manera negativa a su salud mental.<\/p>\n

De momento, ya est\u00e1 disponible un f\u00e1rmaco para paliar alguna de estas complicaciones asociadas ala baja estatura, y desde Ascendis esperan que su f\u00e1rmaco sea el pr\u00f3ximo, \u00abtras esta fase, ya podemos ir a las agencias reguladoras a pedir la solicitud de la aprobaci\u00f3n del f\u00e1rmaco<\/b>. El plan es que el primer trimestre de 2025 se haga la solicitud en Estados Unidos y durante el tercero en Europa, pero el tiempo de regularlo ya no depende de nosotros, porque, adem\u00e1s, primero tiene que aprobarlo la EMA, y luego empezaremos a negociar con las autoridades espa\u00f1olas\u00bb, aseguran.<\/p>\n

Desde la farmac\u00e9utica, son optimistas, \u00abestamos encantados de mostrar una vez m\u00e1s nuestro compromiso con las enfermedades endocrinas raras<\/a><\/b> con estos nuevos y alentadores datos de ensayos pivotales en ni\u00f1os con acondroplasia. A medida que nuestros programas contin\u00faan avanzando, esperamos trabajar con profesionales sanitarios, asociaciones de pacientes y administraci\u00f3n para abordar las necesidades de los pacientes en Espa\u00f1a y Portugal\u00bb, afirma Nyssa Liebermann Noyola, directora general de Ascendis Pharma Iberia.<\/p>\n

De ser aprobado, este f\u00e1rmaco ayudar\u00eda a crecer a 15 ni\u00f1os diferentes cada a\u00f1o<\/b>, que es el n\u00famero de personas que se calcula que nacen cada a\u00f1o en Espa\u00f1a con esta condici\u00f3n gen\u00e9tica.<\/p>\n<\/div>\n

Fuente: Discapacidad https:\/\/www.20minutos.es\/noticia\/5640073\/0\/asi-es-nuevo-medicamento-que-ayudar-crecer-los-ninos-con-acondroplasia\/<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

Este f\u00e1rmaco, cuyo principio activo est\u00e1 aprobado desde hace dos a\u00f1os, favorece el crecimiento de los ni\u00f1os de entre 2 y 11 a\u00f1os con una sola inyecci\u00f3n a la semana.<\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":0,"comment_status":"closed","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[8],"tags":[],"class_list":["post-10430","post","type-post","status-publish","format-standard","hentry","category-noticias"],"yoast_head":"\nAs\u00ed es el medicamento que ayuda a los ni\u00f1os con acondroplasia: "Adem\u00e1s de crecer, mejora su salud mental y su autoestima" - Asociaci\u00f3n Espa\u00f1ola S\u00edndrome de Charge<\/title>\n<meta name=\"robots\" content=\"index, follow, max-snippet:-1, max-image-preview:large, max-video-preview:-1\" \/>\n<link rel=\"canonical\" href=\"https:\/\/sindromecharge.es\/index.php\/2024\/10\/09\/asi-es-nuevo-medicamento-que-ayudar-crecer-los-ninos-con-acondroplasia\/\" \/>\n<meta property=\"og:locale\" content=\"es_ES\" \/>\n<meta property=\"og:type\" content=\"article\" \/>\n<meta property=\"og:title\" content=\"As\u00ed es el medicamento que ayuda a los ni\u00f1os con acondroplasia: "Adem\u00e1s de crecer, mejora su salud mental y su autoestima" - 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